FAQs

Vind antwoord op uw vragen

Pfizer Inc. ontdekt, ontwikkelt, produceert en commercialiseert marktleidende geneesmiddelen voor mensen en dieren en tal van 's werelds bekendste consumptiemerken. Onze innovatieve producten met een toegevoegde waarde verbeteren de levenskwaliteit van mensen over de hele wereld en helpen hen een langer, gezonder en productiever leven te leiden. De onderneming telt twee bedrijfssegmenten: gezondheidszorg en dierengezondheid. Onze producten zijn verkrijgbaar in meer dan 150 landen.

De ontdekking van nieuwe geneesmiddelen begint bij scheikundigen en biologen die aan nieuwe chemische verbindingen of moleculen werken waarvan ze hopen dat die, op basis van hun onderzoek, zullen invloed hebben op bepaalde biologische doelen. Als de molecule eenmaal voldoet aan strenge normen of kwaliteitsrichtlijnen, komt ze in aanmerking voor verdere testen bij levende organismen. Dit is de start van de preklinische fase van geneesmiddelenontwikkeling.

Bij preklinisch onderzoek wordt de molecule getest bij dieren - een stap die door regelgevende instanties over de hele wereld wordt vereist om te bepalen of het experimenteel geneesmiddel veilig is voor menselijke proefnemingen. Naast basisgegevens in verband met de veiligheid halen wetenschappers vitaal belangrijke stofwisselingsinformatie uit die testen op dieren. De nieuwe molecule moet veilig zijn bij een dosis die het mogelijk maakt om een effectieve hoeveelheid van het experimentele geneesmiddel tot op de gewenste plaats te krijgen, door middel van een geschikte toedieningsmethode: oraal, via een pleister of via inhalatie. De nieuwe molecule moet zich ook 'gedragen' in het lichaam. Ze moet op een voorspelbare manier worden afgebroken, geabsorbeerd en verspreid. Als de preklinische testen een veelbelovende kandidaat opleveren, zullen bijkomende verfijningen of analogen worden geproduceerd en getest, om verder te zoeken naar de optimale combinatie van de werking en veiligheid van de molecule.

Tegelijkertijd proberen specialisten in de geneesmiddelenproductie de aanmaak van grotere hoeveelheden van de veelbelovende verbinding. De synthetische aanpak die in het scheikundelaboratorium wordt gevolgd, werkt zelden om de grotere hoeveelheden te produceren die voor preklinische en klinische testen vereist zijn. Soms mislukt deze onderzoeksinspanning ook, misschien omdat de oplosmiddelen die nodig zijn voor een productie op grotere schaal te milieugevaarlijk zijn.

Ongeveer de helft van de moleculen die in de preklinische fase worden getest, wordt geëlimineerd omwille van veiligheids- of stofwisselingsproblemen. Als de testresultaten er veelbelovend uitzien, verzamelt het projectteam al zijn gegevens.
Eens we goedkeuring ontvangen hebben van FAGG "Federaal agentschap voor geneesmiddelen en gezondheid" en een onafhankelijke Commissie voor Medische Ethiek en kunnen we de Fase I-veiligheidstesten starten van het experimentele geneesmiddel bij gezonde vrijwilligers. Dit zijn de eerste van vele 'klinische studies' of 'testen' die in de ontwikkelingsfase worden uitgevoerd. Een klinische test is een experiment dat bedoeld is om een 'eindpunt', m.a.w. de bewering dat het experimentele geneesmiddel een bepaald effect zal opleveren, te bewijzen of te weerleggen. Dit effect, dat misschien zo duidelijk is als een verlaging van de bloeddruk, moet vooraf worden overeengekomen, net als de methode om het effect te 'meten'. Omdat de bloeddruk wordt gemeten op algemeen erkende en gestandaardiseerde manieren, zou het relatief eenvoudig moeten zijn om het effect van een nieuw geneesmiddel op dit 'eindpunt' te meten. In veel gevallen is het echter bijzonder moeilijk om een eindpunt te bepalen en objectief te meten. Hoe kan men objectief bepalen in hoever de 'pijn' wordt verminderd bij iemand die aan artrose lijdt? Of de mate waarin 'angst' wordt verminderd? De bedoeling van farmaceutische klinische testen is om, met een grote statistische 'zekerheid', te bewijzen dat een positief effect, als er één is, kan worden toegeschreven aan het experimentele geneesmiddel dat wordt getest, en niet aan toeval. Statistici berekenen hoeveel patiënten moeten worden bestudeerd om een bepaalde mate van zekerheid te krijgen over de resultaten. Studies worden vaak uitgevoerd met een 'controlegroep', m.a.w. met een aantal proefpersonen die een placebo of een ander geneesmiddel krijgen. Studies kunnen blind of 'dubbelblind' zijn. Bij dubbelblind betekent dat noch de arts noch de proefpersoon weet welk ingrediënt de proefpersoon krijgt toegediend tijdens de studie. Bij een blinde studie is het alleen de proefpersoon die niet weet welk substantie hij krijgt toegediend. Deze aanpak - de creatie van een 'op bewijzen gebaseerde' medische waarde - is een revolutie in de gezondheidszorg, en is pas de laatste jaren de norm geworden.

Fase I-studies

Bij de eerste klinische testen voor een nieuw nieuw geneesmiddel wordt een klein aantal gezonde vrijwilligers gerekruteerd om enkelvoudige lage doses van het geneesmiddel in te nemen onder streng toezicht van een arts. Net als bij preklinische testen is veiligheid primordiaal, hoewel ook heel wat belangrijke informatie wordt verzameld over de manier waarop het geneesmiddel door het lichaam wordt geabsorbeerd, verspreid, gemetaboliseerd en verwijderd. Als een reeks geleidelijk grotere doses geen problemen oplevert, wordt een andere studie gestart waarbij diversere doses worden toegediend aan gezonde vrijwilligers over een periode van enkele dagen. Opnieuw wordt hierdoor belangrijke veiligheids-, verdragings- en farmacologische informatie verkregen Ongeveer één experimenteel geneesmiddel op drie faalt tijdens de Fase I-studie. In elk geval, de testen starten pas wanneer de potentiële risico's met betrekking tot hun deelname aan de vrijwilligers verklaard werden. Deze moeten een "Inform Consent" ondertekenen, waardoor zij verklaren de potentiële risico's met betrekking tot dit experiment begrepen hebben.

Fase II-studies

Voor een stof die slaagt voor de Fase I-testen, is de volgende uitdaging iets waar het projectteam reikhalzend naar uitkijkt, nl. de Fase II-studie of 'proof of concept'. Hierbij zal het team voor de eerste keer, na verscheidene jaren hard werk, het experimentele geneesmiddel toedienen aan zorgvuldig geselecteerde patiënten die lijden aan de ziekte die wordt bestreden. In onderzoeksziekenhuizen en -centra worden patiënten gerekruteerd via hun arts, die zich akkoord heeft verklaard om als klinische onderzoeker te fungeren. Het onderzoeksteam leidt deze onderzoekers in detail op in verband met het experimentele geneesmiddel; op hun beurt leiden zij geselecteerde patiënten op die voldoen aan de inclusiecriteria voor de studie. De studies kunnen pas beginnen nadat alle risico's in verband met hun studiedeelname zijn toegelicht aan de patiënten en ze een ondertekend hebben waarin ze verklaren dat ze de risico's begrijpen. Patiënten in deze studies worden vaak gehospitaliseerd of van dichtbij opgevolgd onder gecontroleerde omstandigheden. Doorgaans zijn 100 tot 300 patiënten ingeschreven voor dergelijke Fase II-studies. Ieder van hen krijgt het experimentele geneesmiddel (of een 'controlemiddel') voor een voldoende tijdspanne om een meetbare 'verbetering' op te leveren (op basis van wat er in het protocol staat) als het geneesmiddel effectief werkt. Als een zekere efficiëntie wordt gerealiseerd in Fase II, zorgt dat voor een nieuw elan en worden nieuwe studies uitgewerkt om een reeks doses van het experimentele geneesmiddel te testen. De bedoeling is de doseerhoeveelheid en -frequentie te bepalen die optimale voordelen oplevert met het kleinste aantal bijwerkingen.

Over de dosering

Terwijl het hierboven gaat om de uitwerking en uitvoering van goed gecontroleerde klinische testen, zijn ook de technische uitdagingen in verband met de productie van de correcte doseringssterkten en -vormen die de test mogelijk maken, niet te onderschatten. Farmaceutische wetenschappers moeten grote hoeveelheden van het actieve bestanddeel in het experimentele geneesmiddel maken, maar het ook verwerken tot een capsule, tablet of een andere vorm. Deze vorm moet stabiel, gemakkelijk in te slikken en zuiver zijn, en exact de juiste hoeveelheid actief bestanddeel bevatten, doorgaans in combinatie met diverse andere ingrediënten die zijn vereist om de stabiele vorm te produceren. Voor gecontroleerde testen moeten deze specialisten ook het controlemiddel formuleren, hetzij door een placebo te produceren dat identiek is aan het studiegeneesmiddel, hetzij door het geneesmiddel van een concurrent als blinde test te gebruiken om het te vergelijken met de vorm van het geneesmiddel dat wordt onderzocht. Al deze vormen en dosissen moeten worden getest op hun zuiverheid, gelabeld om het onderscheid te maken met het blinde middel en op het juiste moment verzonden naar de juiste onderzoekers (eventuele ongebruikte geneesmiddelen moeten 'teruggewonnen' en in rekening genomen worden na afloop van de studie).

Fase III-testen

Klinische testen voor Fase III zijn het duurste en meest tijdrovende gedeelte van het ontwikkelingsproces. Bij deze studies wordt het experimentele geneesmiddel toegediend aan honderden en vaak duizenden patiënten over de hele wereld. De patiënten nemen hun testmedicijnen onder toezicht van hun arts, met wie het farmaceutische bedrijf een akkoord heeft gesloten om het klinisch onderzoek uit te voeren. Patiënten brengen regelmatig een bezoek aan hun arts voor een lichamelijk onderzoek en om laboratoriumstalen te geven tijdens de test; afgezien daarvan leiden ze hun leven op de manier die typisch is voor mensen die aan de ziekte lijden die wordt onderzocht. Statistici en specialisten in klinisch onderzoek ontwikkelen deze studies (het aantal patiënten, de duur van de studie en de analytische methoden) om ervoor te zorgen dat, als het experimentele geneesmiddel effectief een voordeel oplevert, dit voordeel duidelijk zal worden aangetoond. Experts bij de regelgevende instanties worden geraadpleegd om ervoor te zorgen dat men een consensus bereikt over de voorgestelde strategie. Voor de FDA (Food and Drug Administration) zijn twee positieve, goed gecontroleerde studies nodig voor gelijk welke bewering die een farmaceutisch bedrijf wenst te maken op het label van een geneesmiddel.
De ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen bestaat uit tal van stadia, te beginnen met jarenlange testen in het onderzoekslaboratorium, eerst "in vitro", hetzij op celkweek daarna "in vivo" hetzij op dieren. In het daaropvolgende ontwikkelingsstadium worden deze potentiële nieuwe geneesmiddelen doorgaans eerst onderzocht bij gezonde populaties, en daarna bij patiënten die aan de ziektes lijden waarvoor deze geneesmiddelen bedoeld zijn. De meeste studies die in de Eenheid zullen worden uitgevoerd zullen uit deze eerste studies bij gezonde mensen (Fase I) bestaan. Deze studies, die ook klinische farmacologiestudies worden genoemd, zullen waardevolle informaties opleveren over hoeveel en hoe vaak deze potentiële geneesmiddelen moeten worden gegeven en hoe mensen erop reageren.

Deze studies zijn de essentiële eerste klinische stappen in de zoektocht naar nieuwe manieren om tegemoet te komen aan 's werelds veranderende behoeften op het vlak van gezondheidszorg. En daarbij kunt u helpen. Om deze studies uit te voeren, in de zorgvuldig gecontroleerde en veilige omgeving van de Eenheid, hebben we vrijwilligers zoals u nodig. Met uw deelname als vrijwilliger aan een klinische studie zal u hebben bijgedragen tot onze inspanningen om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen die het leven van tal van mensen in uw omgeving en in de rest van de wereld zullen verbeteren.
De vrijwilligers die aan onze studies van Phase I meewerken zijn vergoed in verhouding van de door hen besteedde tijd aan de studies en het eventuele ongemak dat de studies kunnen meebrengen. Deze vergoeding staat onder toezicht van het ethisch comité van het Erasmus ziekenhuis en is conform aan de wet van 7 Mei 2004 aangaande de proeven op de menselijke persoon Het bedrag van de vergoeding zal afhangen van criteria zoals de duur van het verblijf in de eenheid, het totaal aantal studiebezoeken en de aard van de studiegebonden procedures. Door uw deelname aan een studie geniet u van een volledig medisch onderzoek met inbegrip van een lichamelijk onderzoek, laboratoriumtesten, een ECG, bloeddrukcontrole, een vergoeding voor uw tijd en de kans om bij te dragen tot de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel en zo de gezondheid van anderen te helpen verbeteren.