FAQs

Questions fréquemment posées

Pfizer Inc. découvre, développe, fabrique et commercialise des médicaments innovants destinés à l'être humain et aux animaux. Ses médicaments sont parmi les marques les plus connues des patients dans le monde entier. Nos produits innovants améliorent la qualité de vie des populations mondiales, en leur permettant de vivre plus longtemps, en meilleure santé et de manière plus active. L'entreprise compte deux secteurs d'activité : la santé humaine et la santé animale. Nos produits sont disponibles dans plus de 150 pays.

La découverte d'un médicament commence par la chimie et la biologie. Les scientifiques travaillent sur de nouveaux produits chimiques et de nouvelles molécules, dont ils espèrent, sur la base de leurs recherches, qu'elles seront actives contre certaines cibles biologiques. Lorsque la molécule atteint les normes rigoureuses et le niveau de qualité définis par Pfizer, elle peut être testée sur des organismes vivants. C'est le début de la phase préclinique du développement du médicament.

La recherche préclinique implique le test de la molécule en développement chez l'animal, une étape requise par les organismes législatifs du monde entier afin de déterminer si le médicament à l'étude peut être testé en toute sécurité chez l'homme. Outre les données de sécurité de base, l'expérimentation animale permet aux scientifiques de collecter des informations d'importance vitale en matière de métabolisme. La nouvelle molécule doit être sûre lorsqu'elle est administrée à des doses suffisantes pour atteindre ses objectifs. Il convient pour ce faire de définir la voie d'administration la plus appropriée: voie orale, cutanée (patch) ou respiratoire (inhalation). Cette nouvelle molécule doit aussi "se comporter" adéquatement dans le corps. Elle doit se fractionner, être absorbée et distribuée de manière prévisible. Lorsqu'une molécule expérimentale prometteuse émerge des tests précliniques, des perfectionnements plus poussés sont réalisés et testés en vue de combiner de manière optimale l'action et la sécurité de la molécule. Simultanément, les spécialistes de la fabrication du médicament tentent de produire le futur médicament prometteur en quantités plus importantes. En effet, le procédé de fabrication utilisé dans les laboratoires de recherche des chimistes est rarement applicable à la production des quantités importantes requises pour les tests précliniques. Parfois, ces efforts de recherche échouent parce que les solvants nécessaires dans le processus de production à plus grande échelle sont trop dangereux pour l'environnement.

Près de la moitié des molécules testées lors de la phase préclinique sont éliminées pour des questions de sécurité ou de métabolisme. Lorsque les résultats des tests sont prometteurs, l'équipe du projet réunit toutes les données dont elle dispose.
On ne peut démarrer les tests de Phase I avec des volontaires avant de recevoir l'approbation de l'Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé (AFMPS) et d'un Comité d'Ethique indépendant. Ces tests sont les premiers d'une longue série d'études et d'essais cliniques qui seront réalisés durant la phase de développement. Un essai clinique est une expérience qui vise à confirmer ou infirmer un critère d'évaluation, c'est-à-dire la certitude qu'un médicament à l'étude produira un effet donné. Cet effet, parfois aussi ostensible qu'une diminution de la tension artérielle, doit être confirmé au fil du temps, ainsi que la méthode de " mesure " de l'effet. Comme la tension artérielle est mesurée de façon largement reconnue et de manière standardisée, la mesure de l'effet d'un nouveau médicament sur la base de ce critère d'évaluation est relativement simple. Dans nombre de cas, toutefois, la définition d'un critère d'évaluation objectif est extrêmement difficile. Comment déterminer objectivement dans quelle mesure la " douleur " est réduite chez un patient souffrant d'arthrite ? Ou comment un médicament parvient à réduire l'anxiété ? Le but des essais cliniques pharmaceutiques est de démontrer, avec un degré de certitude statistique élevé, qu'un effet positif, s'il existe, est attribuable au médicament testé, et non au hasard. Les statisticiens calculent combien de patients doivent être inclus dans les études afin que les résultats obtenus soient statistiquement fiables. Les études sont souvent réalisées avec des sujets-témoins, c'est-à-dire qu'un certain nombre de sujets reçoivent un placebo ou un autre médicament; les études sont par ailleurs réalisées en simple ou double aveugle. Dans le cas du double aveugle, ni le médecin ni le sujet ne savent quelle substance le sujet reçoit pendant l'étude. Lors d'une étude en simple aveugle, seul le sujet ignore quelle substance il reçoit. Cette valeur médicale éprouvée dans le développement d'un médicament représente une révolution dans le secteur des soins de santé et n'est devenue la norme qu'au cours des dernières décennies.

Etudes de Phase I

Lors des premiers essais cliniques d'un nouveau médicament, des doses uniques de médicament, faiblement dosées, sont administrées sous surveillance médicale stricte à un petit nombre de volontaires sains. Comme pour les essais précliniques, la sécurité est la priorité numéro un, bien que de nombreuses informations importantes soient aussi collectées, notamment sur la façon dont le médicament est absorbé, distribué, métabolisé et éliminé par le corps. Si l'administration de doses uniques progressivement plus élevées ne cause aucun problème, une autre étude aura lieu. Lors de celle-ci, des doses plus élevées seront administrées progressivement à des volontaires sains pendant plusieurs jours. Une fois encore, des données cruciales sont ainsi obtenues sur la sécurité, la tolérance et l'aspect pharmacologique. Un médicament sur trois ne passera pas le cap de la Phase I.

Dans tous les cas, l'essai ne débute que lorsque les risques potentiels relatifs à leur participation ont été clairement expliqués aux volontaires. Ceux-ci devront d'ailleurs signer une déclaration de "consentement éclairé", attestant qu'ils ont bien compris les risques potentiels liés à l'expérimentation.

Etudes de Phase II

Lorsqu'un nouveau médicament satisfait aux exigences fondamentales de la Phase I, on passe à la Phase II, une phase qui donne la "preuve du concept", très attendue par l'équipe de projet. Pour la première fois après plusieurs années de dur labeur, l'équipe administrera le médicament en développement à un échantillon minutieusement sélectionné de patients souffrant de la maladie ciblée. Les patients sont sélectionnés dans les hôpitaux et centres de recherche par leurs médecins qui marquent leur accord pour servir d'investigateurs cliniques. L'équipe de recherche de Pfizer dispense aux investigateurs une formation approfondie sur le médicament en développement, ce qui leur permet d'informer à leur tour une sélection de patients répondant aux critères de participation à l'étude. L'essai ne débute que lorsque les risques relatifs à leur participation ont été clarifiés aux patients. Ceux-ci devront d'ailleurs signer une déclaration de "consentement éclairé" attestant qu'ils ont bien compris les risques liés à l'expérimentation. Les patients qui participent à ces études sont fréquemment hospitalisés ou placés sous surveillance médicale étroite, dans des circonstances contrôlées. Généralement, entre 100 et 300 patients participent à ces études de Phase II. Chaque patient reçoit le médicament à l'étude (ou un témoin, aussi appelé "placebo") durant une période de temps donnée en vue de produire une amélioration mesurable (telle que définie dans le protocole), si le médicament est efficace. Lorsque l'on observe des signes d'efficacité durant la Phase II, de nouvelles études sont mises sur pied en vue de tester différents dosages du médicament en développement. Le but est de déterminer le dosage et la fréquence d'administration qui donneront les bénéfices optimaux tout en limitant au maximum les effets secondaires.

Quelques mots sur la posologie

Alors que la description qui précède se focalise sur le développement et la mise en œuvre d'études cliniques parfaitement contrôlées, les défis techniques associés à un dosage adéquat et à une forme posologique permettant l'expérimentation sont également considérables. Les scientifiques doivent alors produire l'ingrédient actif du médicament testé en grande quantité et le formuler en capsule, comprimé ou autre. La forme doit être stable, facile à avaler, pure et contenir précisément la quantité adéquate d'agent actif, habituellement en combinaison avec divers autres ingrédients nécessaires à l'obtention d'une forme stable. Pour les essais comparatifs, les mêmes spécialistes doivent formuler un témoin, soit en fabriquant un placebo identique au médicament étudié ou en utilisant, en double-aveugle, un médicament concurrent dont on fait correspondre la forme avec celle du médicament en étude. Toutes ces formes et doses doivent être testées en terme de pureté, étiquetées pour préserver l'aveugle et expédiées aux bons investigateurs au bon moment (un médicament qui n'a pas été utilisé doit être "récupéré " et comptabilisé lors de la clôture de l'étude).

Etudes de Phase III

Les tests cliniques de Phase III sont les plus coûteux et les plus fastidieux du processus de développement d'un médicament. Lors de ces études, le médicament en développement est administré à des centaines, voire, souvent, des milliers de patients dans le monde. Les patients prennent la médication étudiée sous le contrôle du médecin avec lequel la société pharmaceutique a convenu de conduire les recherches cliniques. Pendant l'expérimentation, les patients rendent régulièrement visite à leur médecin en vue de subir des examens et de fournir des échantillons d'analyse, mais ils mènent, en dehors de cela, une existence identique à celle de tous les autres patients souffrant de la maladie étudiée. Les statisticiens et les spécialistes de la recherche clinique conçoivent les études de sorte que, si le médicament testé produit un effet bénéfique, cet effet pourra être clairement démontré (nombre de patients, durée de l'étude et méthodes d'analyse appropriés). Les experts des institutions légales sont consultés afin d'approuver la stratégie expérimentale proposée. La FDA (Food & Drug Administration) notamment, exige deux études positives et parfaitement contrôlées pour chaque indication qu'une entreprise pharmaceutique souhaite faire figurer dans la notice du médicament.
Le développement de nouveaux médicaments comporte différentes phases commençant par plusieurs années de tests en laboratoire, d'abord "in vitro", c'est-à-dire sur des cultures de cellules, et ensuite "in vivo", c'est-à-dire sur des animaux. L'étape suivante du développement consiste à expérimenter ces nouveaux médicaments sur l'être humain: d'abord sur des volontaires sains, ensuite sur des patients souffrant de la maladie visée par le médicament en question. La majorité des études conduites au sein de l'Unité sont des études de Phase I, c'est-à-dire des études sur volontaires sains. Ces études, également appelées études de pharmacologie clinique, fourniront des informations précieuses quant à la quantité de médicament à administrer et à la fréquence d'administration, ainsi que sur la façon dont le nouveau médicament est toléré.

Ces études représentent une étape clinique essentielle dans la recherche de nouveaux moyens pour répondre à l'évolution constante des besoins en soins de santé. Voici comment vous pouvez nous y aider. Pour mener à bien ces études dans l'environnement sûr et parfaitement contrôlé de l'Unité, nous recherchons des volontaires comme vous. En acceptant de prendre part à une étude clinique, vous contribuerez au développement de nouveaux médicaments et vous aiderez à améliorer l'existence de nombreuses personnes de votre communauté et du monde entier.
Les volontaires qui participent à nos études cliniques de phase I sont dédommagés en fonction du temps consacré par eux à l’étude et l’éventuel inconfort pouvant en résulter. Cette indemnité est contrôlée et approuvée par le comité d’éthique de l’Hôpital Erasme et conformément à la loi du 7 mai 2004 relative aux expérimentations sur la personne humaine. Le dédommagement sera fonction de différents critères tels que la durée du séjour dans l'Unité, le nombre total de visites ambulatoires et la nature des procédures propres à l'étude. En participant à une étude, vous bénéficierez d'un examen médical complet incluant un examen physique, une analyse de laboratoire, un électrocardiogramme et la vérification de votre tension artérielle, ainsi que d'un dédommagement pour le temps consacré. Vous aurez simultanément l'opportunité de contribuer au développement d'un nouveau médicament et à l'amélioration de la santé d'autres personnes.